【法規】
１ 誤。治験実施の際には、治験計画の届出が必要である。希少疾病用医薬品も例外ではなく、治験計画の届出が必要となる。
２ 誤。条件及び期限付きで製造販売の承認が認められているのは、再生医療等製品である。
３ 誤。試験研究を中止することができる。なお、希少疾病用医薬品の試験研究を中止しようとするときは、あらかじめ、その旨を厚生労働大臣に届け出なければならない。
４ 正。対象患者数が5万人以上となった場合や、他の医薬品が承認されたこと等により、医療上の必要性の要件を欠いた場合等に指定が取り消されることがある。なお、指定が取り消されたときは、その旨が公示される。
５ 誤。希少疾病用医薬品の再審査期間は、最長10年とされている。